每个候选药物都提供独特的作用机制
目前, 乳糜泻唯一可用的治疗方法是无麸质饮食 。 但这可能很快就会改变。
目前许多药物制造商正在进行临床试验以评估许多新药物的安全性和有效性。 每个人都有不同的行动方式和机制(MOA)。 希望通过抑制这种疾病的过程,我们可能有一天会完全消除自体免疫疾病词汇中的乳糜泻。
药物管道中最有希望的三名候选人中,
INN-202(醋酸拉扎肽)
Innovate Pharmaceutical的INN-202(醋酸拉唑肽)是一种药物,它使用强效消化酶 ,在您的免疫系统可以对其作出反应之前,它能够分解麸质。 II期临床试验的结果令人鼓舞,证明该药物既安全又可耐受。 该药的MOA既能降低肠道的通透性,又能调节自身免疫抗原进入肠道的运动。
虽然INN-202可能会大大减少腹腔疾病的症状 ,但人们不可能吃无限量的谷蛋白。 仍然需要一些饮食限制。
美国食品和药物管理局(FDA)已经对该药进行了快速追踪。 目前正在进行III期临床试验。 试验结果可能会在2018年中后期发布
Nexvax2疫苗
Nexvax2是唯一一个旨在针对该疾病免疫个体并允许其恢复正常饮食的候选药物。 Nexvan2已经成功完成了Ib期安全性试验,并正在进行更大规模的II期试验。
Nexvax2仿照新兴的一类治疗性疫苗 ,旨在治疗已受疾病影响的人群。
它基于与用于过敏的传统脱敏疗法相同的原理。 类似的疫苗模型正在研究中以治疗自身免疫性疾病,如多发性硬化症,1型糖尿病和类风湿性关节炎。
Nexvax2基因适用于90%患有该疾病的人群中具有特定基因 (DQ2)的人群。 因此,如果您没有DQ2,疫苗将无法工作,
除此之外,研究人员所面临的一个主要问题是疫苗的效果可能会持续多久。 Ib期临床试验涉及重复给药,虽然这些结果是有希望的(更多的人能够完成面筋挑战,而不是安慰剂),但仍有待观察药物实际上是如何有效和持久的。
当研究人员开始进行II / III期临床试验时,还没有任何说法。
BL-7010
BL-7010提供了一种完全不同的治疗乳糜泻的方法。 BL-7010不是针对肠道或自身免疫反应,而是与谷蛋白本身结合并抑制其被吸收的能力。
BL-7010是一种非吸收性聚合物,能够从旨在分解麸质的酶中隐藏麸质。 通过实现这一点,免疫系统不能触发自身免疫反应。
然后绑在面筋和药物上的粪便会从体内排出。
完成第一阶段和第二阶段试验后,制造商采取了替代路线,开始推广BL-7010作为食品补充剂而不是药物。 2016年1月,该公司获得了欧盟的批准,目前正在开展IIb类医疗器械分类下的临床疗效试验。
一句话来自
虽然有前途,但是这些药物中的任何一种能否推向市场还不清楚。 最后,任何候选人如果被认为是可行的,则需要履行三项承诺。
他们需要易于管理,耐用,提供合理的给药时间表,可以忍受,并且最重要的是可以负担得起。
所以仍然有很多要回答。 但随着对疾病机制的持续研究和更深入的了解,我们很快可能会看到我们不再无麸质的日子。
>来源:
> Wingjiranirun,M .; 凯利,C。 和Leffler,D。“腹腔疾病药物开发的现状”。 美国胃肠病学杂志。 2016年 111(6):779-86。