在镰状细胞性贫血中 ，目前我们必须预防并发症的最佳药物被称为羟基脲，有时缩写为HU。 羟基脲首先在20世纪60年代被开发为化疗药物。 它最初用于各种各样的恶性疾病，但现在已用于镰状细胞疾病超过25年。 羟基脲是FDA（食品和药物管理局）唯一批准用于治疗镰状细胞贫血的药物。
羟基脲如何在镰状细胞贫血症中起作用？
在镰状细胞性贫血中，羟基脲有助于身体产生更多的胎儿血红蛋白（Hb F）。 这是在新生儿身上发现的血红蛋白。 刚出生的镰状细胞病婴儿在生命的头几个月没有并发症，因为胎儿血红蛋白可以防止红血球sick疮。 胎儿血红蛋白的这种增加有助于保持你的红细胞而不是镰刀。 这些圆形的红细胞能顺利地流过血管。
羟基脲治疗有什么好处？
在大量镰状细胞性贫血患儿和成人研究中，羟基脲治疗与较少的痛苦危机，较少的急性胸部综合征（肺并发症）事件，输血需求减少以及需要住院治疗相关。 羟基脲还可以增加血红蛋白，使您的血液不足。
此外，羟基脲治疗与镰状细胞性贫血成年人预期寿命更长有关。
副作用
根据镰状细胞性贫血的剂量，副作用相对较轻。 很少见到脱发，口腔溃疡和与化疗相关的感染风险增加。
羟基脲可以降低白细胞，血红蛋白和血小板。 由于这种副作用，你的医生会密切监测你的计数，并记录全血细胞计数和网织红细胞计数。 偶尔会看到腹痛，但这通常是轻微的，无需干预即可解决。 另一个副作用是黑色指甲变黑。 通常，大多数患者能够找到他们可以耐受的羟基脲剂量，并且副作用很少。
什么患者应该考虑用羟基脲治疗？
根据2014年出版的国家心脏，肺和血液研究所（国立卫生研究院的一部分）的最新镰状细胞管理指南，所有患有血红蛋白SS和镰状动脉血ββ地中海贫血的儿童应接受羟基脲治疗以预防并发症9个月后。 在成年人中，对于每年有3次或更多次疼痛危象，干扰日常活动的疼痛，急性胸部综合症病史，或干扰日常活动的严重贫血的患者，应考虑羟基脲治疗。
羟基脲会导致癌症吗？
历史上，这一直是一个巨大的问题。 最初用羟基脲治疗的患者具有增加恶性肿瘤（癌症）风险的条件，但是因为他们在羟基脲治疗中发生癌症，所以它被归因于药物。
在镰状细胞病中，答案是否定的。 根据2014年发表的一项专门针对镰状细胞病患者的研究，那些服用羟基脲的患者与不服用羟基脲的患者相比，患癌症的风险并不高。
怀孕期间可以服用羟基脲吗？
此时不建议怀孕期间服用羟基脲。 羟基脲是一种D类药物，表明似乎有发育胎儿的风险。 有少数病例报告镰状细胞病患者持续使用羟基脲的正常妊娠，但需要额外的信息。
我可以停止服用羟基脲吗？
不，羟基脲不能治愈。 只有按照指示采取措施才有效。 羟基脲是慢性疾病的慢性药物，类似于每天服用高血压的药物。
>来源：
> Castro O，Nouraie M，Oneal P. Hydroxycarbamide治疗镰状细胞病：估计可能的L eukaemia风险和住院生存的益处。 英国血液学杂志 。 2014; 167：687-691。
> Ware RE。 我如何使用羟基脲治疗非常年轻的患者。 血 。 2010; 115（26）：5300-5311。