骨髓增生异常综合征（MDS）包括影响骨髓功能的各种不同疾病。 骨髓会产生新的红细胞，白细胞和血小板进行凝血，所以骨髓功能不良可导致贫血，细胞数量低和其他问题。
MDS主要关注的是a）这些低数量和所有相关问题; 和b）MDS发展成癌症 - 急性骨髓性白血病或AML的可能性。
不同类型的MDS的处理方式非常不同。 并非所有的MDS疗法都适用于每一位MDS患者。 MDS治疗的选择包括支持治疗，低强度治疗，高强度治疗和/或临床试验。
治疗考虑
在与医生讨论MDS治疗计划时，所谓的患者相关因素可能非常重要。 患者相关因素的例子包括以下内容：
- 在MDS诊断之前你如何与日常活动相处
- 你有其他的医疗条件
- 你的年龄
- 各种治疗的财务成本
- 你接受哪种治疗风险
您特定形式的MDS的特征也非常重要。 具体特征和发现的例子包括以下内容：
- 您的MDS如何影响循环血液中健康细胞的数量
- 根据骨髓中未成熟的“爆炸”细胞的数量，你的疾病有多严重
你想从治疗中得到什么目标也是计划的一部分。 不同治疗目标的例子包括以下内容：
观看并等待
对于由国际预后评分系统或IPSS和稳定的全血细胞计数（CBC）确定的具有低风险MDS的患者，有时最好的治疗方法是根据需要进行观察和支持。
在这种情况下，您需要监测骨髓中可能指示疾病进展的变化。 定期的CBC以及骨髓穿刺和活检可以成为监测的一部分。
支持性护理
支持治疗是指用于治疗和管理MDS的治疗方法; 这些治疗方法可以大大改善患者的病情，但是他们没有实际攻击导致MDS的细胞。
输血
如果您的血液计数开始下降并且出现症状，您可能会从输入红血细胞或血小板中受益。 输血的决定取决于你的其他医疗条件以及你的感受。
铁超负荷和螯合疗法
如果您每个月开始需要多次输血，您可能有发生称为铁超负荷状况的风险。
红细胞输血中铁的含量过高会导致体内铁储存增加。 如此高水平的铁实际上可能会损害你的器官。
医生可以使用称为铁螯合剂的药物（包括口服疗法，deferasirox（Exjade））或称为Deferoxamine mesylate（Desferal）的输液来治疗和预防多次输血导致的铁超负荷。 美国国家综合癌症网络（NCCN）的实践指南提供了医生可以使用的标准来决定是否需要铁螯合疗法。
生长因子某些MDS贫血患者可能因接受生长因子药物（称为促红细胞生成素刺激剂或蛋白质（ESAs））而受益。
ESA的例子包括epoetin alfa（Eprex，Procrit或Epogen）或长效阿法达贝泊汀（Aranesp）。 这些药物是作为注射到你的脂肪组织（皮下注射）给予的。 虽然这些药物对所有MDS患者都没有帮助，但它们可能有助于防止输血。
如果您的白血球计数由于您的MDS而变低，您的医生可能会建议您使用集落刺激因子 ，如G-CSF（Neupogen）或GM-CSF（leukine） 。 集落刺激因子有助于促进身体产生更多抗白血球的疾病，称为嗜中性粒细胞。 如果您的中性粒细胞计数低，您发生危险感染的风险更高。 留意任何感染或发烧的迹象，如果您担心，请尽快联系医疗服务提供者。
低强度治疗
低强度疗法是指使用低强度化疗或称为生物反应调节剂的药物。 这些治疗主要在门诊提供，但其中一些可能需要支持治疗或偶尔住院治疗，例如治疗感染。
表观遗传治疗
一组称为低甲基化或去甲基化药物的药物是与MDS作斗争的最新武器。
阿扎胞苷（Vidaza）已被FDA批准用于所有法裔美裔（FAB）分类和所有IPSS风险类别的MDS。 这种药物通常作为皮下注射连续7天，每28天至少4-6次循环。 阿扎胞苷的研究显示反应率为60％，约23％达到部分或完全缓解其疾病。 阿扎胞苷常引起血细胞计数的初始下降，直到第一次或第二次循环后才能恢复。
用于治疗MDS的另一种低甲基化剂是地西他滨（Dacogen）。 在结构上与阿扎胞苷非常相似，它也被FDA批准用于所有类型的MDS。 治疗方案通常与低强度型毒性相关，因此也被认为是低强度治疗。 地西他滨可以静脉给药或皮下给药。 一项静脉给药地西他滨5天的研究显示完全缓解率接近40％。 正在研究替代的给药方案。
免疫抑制治疗和生物反应调节剂
在MDS中，红细胞， 白细胞和血小板在成熟到足以从骨髓释放到血液中之前会死亡或死亡。 在某些情况下，淋巴细胞（一种白细胞）是造成这种情况的原因。 对于那些患者，使用影响免疫系统的疗法可能是有效的。
非化疗，低强度药物（生物反应调节剂）包括抗胸腺细胞球蛋白（ATG），环孢菌素，沙利度胺，来那度胺，抗肿瘤坏死因子受体融合蛋白和维生素D类似物。 所有这些在早期试验中都显示出至少一些，但许多人需要更多的临床试验来了解不同类型MDS的有效性。
具有特定类型MDS的人称为5q-综合征，其中5号染色体存在遗传缺陷，可能对称为来那度胺（Revlimid）的药物有反应。 通常，来那度胺用于红细胞输血依赖性低或中等IPSS风险MDS的患者。 在来那度胺的研究中，许多患者的输血需求降低 - 事实上约为70％ - 但仍然经历着低血小板和中性粒细胞计数。 目前仍在研究使用来那度胺治疗高风险MDS或5q-综合征以外的亚型的益处。
高强度疗法
化疗
某些MDS风险较高或FAB类型RAEB和RAEB-T的患者可能接受强化化疗。 这种化疗与用于治疗急性骨髓性白血病 （AML）的相同类型的目的是破坏导致MDS的骨髓中异常细胞的群体。
虽然化疗对某些MDS患者可能有益，但重要的是要考虑到其他医疗条件的老年患者面临额外的风险。 治疗的潜在好处必须超过所涉及的风险。
正在进行研究以比较强化疗与阿扎胞苷或地西他滨的疗效。
干细胞移植
具有高风险IPSS MDS的患者可能能够通过异基因 干细胞移植来治愈他们的疾病。 不幸的是，这个程序的高风险性限制了它的使用。 事实上，异基因干细胞移植的治疗相关死亡率可高达30％。 因此，这种疗法通常只用于身体健康的年轻患者。
目前的研究正在调查非骨髓抑制性所谓的“迷你”移植在老年MDS患者中的作用。 尽管传统上这些类型的移植手术被认为效果不如标准移植手术，但其毒性降低可能使其成为否则将不合格的患者的选择。
概要：
由于不同类型的MDS和不同的患者类型，没有一种通用的治疗方法。 因此，对于MDS患者来说，与他们的医疗团队讨论所有的选择是非常重要的，并找到一种能以最少的毒性为他们提供最佳效果的疗法。
采用更新的MDS疗法的临床试验正在进行中，敬请关注。 例如， ruxolitinib（Jakafi）正在研究用于治疗低或中危1型MDS患者。
资料来源：
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