干细胞移植治疗多发性硬化症

干细胞移植多发性硬化症(MS)研究的一个实验性和新兴领域,迄今为止科学成果一直很有前景。 话虽如此,专家谨慎,因为这种类型的疗法是对身体征税,并需要仔细权衡利弊。

干细胞移植治疗多发性硬化症

过去,干细胞移植是为那些患有某些类型的血液或骨髓癌症的患者保留的,如白血病,淋巴瘤或多发性骨髓瘤。

但在过去几年中,干细胞移植已被用于治疗其他免疫相关疾病,包括多发性硬化症。

用于治疗MS的干细胞移植从称为干细胞采集的程序开始。 这个过程需要从他们自己的血液(通过静脉进入)或他们自己的骨髓(通过骨盆中的一个针进入)去除一个人的干细胞。

正式的医学术语是自体造血细胞移植 - 自体意思是指使用自己的干细胞,造血意味着血细胞形成。

一旦收集和储存干细胞,一个人的免疫系统就会被抑制(称为非清髓性移植)或被清除(称为清髓移植)。 这种抑制或消除是通过化疗药物和免疫消耗性抗体获得的。

免疫系统抑制和消融(消除)之间的区别在于消除需要更高的毒性更高的化疗剂量,而抑制需要更低的毒性更小的剂量。

在这个阶段完成后,一个人在接受干细胞输注之前需要休息几天 - 一种将干细胞通过静脉回输给人的过程。

一旦注入,这些干细胞就会从血液进入骨髓,在那里它们复制并建立新的免疫系统 - 这个想法是,这种新的和改进的免疫系统将健康,并且不会攻击大脑和脊髓中的髓鞘线。

MS中干细胞移植后的科学研究

2016年加拿大柳叶刀研究中 12名复发缓解型多发性硬化症患者和12名继发性进行性MS患者接受了干细胞移植。 这些参与者具有侵袭性疾病和总体非常差的预后,这意味着尽管多发性硬化治疗,他们有多次早期MS复发并伴有持续残疾。

尽管这项研究的结果很有希望。 在这24位参与者中,17位(70%)在移植三年后没有MS疾病活动。 没有MS疾病活动意味着:

此外,在移植后的7.5年中,有40%的参与者MS残疾有所改善。 事实上,一些参与者有显着的复苏,包括:

所有人都说,重要的是要注意,在24名参与者中,有一人因感染而死亡,这是与干细胞移植相关的并发症。 另一位参与者也发展了严重的与肝脏有关的问题,并长期住院治疗。 此外,还有一些与移植相关的副作用,如中性粒细胞减少发热和化疗相关毒性。

MS中的更多干细胞移植研究

在2015年的一项JAMA研究中,123位复发缓解型MS患者和28位继发性MS患者接受了干细胞移植。

参与者平均随访2.5年。 与之前的研究不同,这些患者的免疫系统被抑制,而不是在干细胞输注之前被消灭 - 称为非清髓性干细胞移植

结果表明,所有干细胞移植后MRI的复发次数和钆增强型MS病灶数量都有所下降。 脑部MRI已经在移植后6个月完成,然后每年完成。

此外, EDSS评分在两年中有50%的参与者和4年的参与者中有64%有改善。 EDSS评分测量MS严重性和进展为被禁用。 但是这种改善仅见于复发缓解型MS患者(不包括继发性进展型MS患者)以及MS患者10年或更少患者。

该研究显着减少了令人担忧的副作用 - 无死亡或严重感染。 这可能归因于抑制与干细胞输注前免疫系统的消除。

一句话来自

虽然这是令人兴奋的研究,但专家仍然谨慎。 这些试验很小,缺乏对照组。 真正了解干细胞移植治疗MS的益处和安全性需要更大更长期的研究。 此外,干细胞移植的健康风险是非常现实的。 因此寻找减少这些风险的方法是当前和紧迫的挑战。

此外,即使干细胞移植被批准用于多发性硬化症,它也许是一种治疗方法,可用于那些严重多发性骨髓瘤患者,如干扰素或克帕松等传统疗法失败 - 不一定不适合那些疾病较轻的患者,但只是风险可能不值得。

资料来源:

美国癌症协会。 干细胞移植治疗癌症。

阿特金斯等人。 免疫消融和自体造血干细胞移植治疗侵袭性多发性硬化症:一项多中心单组2期临床试验。 柳叶刀。 2016年6月8日pii:S0140-6736(16)30169-6。

Burt RK等人 非清髓性造血干细胞移植与神经功能障碍在复发缓解型多发性硬化患者中的相关性。 JAMA 2015 Jan20; 313(3):275-84。