你如何获得慈悲的药物使用研究药物？
慈善用于癌症患者的药物是什么意思？ 想想这些问题：
如果只有一项正在研究的治疗方案可以帮助您，但您未达到临床试验注册要求，会发生什么情况？ 如果除了尚未获得FDA批准的有前景的治疗方案外，其他所有治疗都失败了，该怎么办？
发生这种情况时，FDA已制定备用计划。 这就是所谓的同情使用豁免或扩大了对研究药物的使用。
“慈悲用药”的意义和目的是什么？
富有同情心的药物使用是指在临床试验之外使用研究药物（实验药物）或医疗器械（尚未获得FDA批准的药物） ，以便在没有可供选择的满意治疗时进行治疗。 在FDA批准之前，研究药物不能在美国销售或销售。
什么是研究性新药（IND）？ - 审查临床试验和FDA批准过程
在讨论慈悲的药物使用之前，它可以帮助备份和描述新药或开发过程，并最终被FDA批准程序拒绝或批准，以供公众使用。 对于这个讨论，我将把这个过程限制在药物治疗中。
研究人员在评估可能的药物时使用的第一步涉及非人类研究。 在这种环境中的新药可以在实验室的培养皿中生长的癌细胞或其他动物（如小鼠）上进行测试。 当这些研究被认为足够完整时，人体测试将经历3个阶段的临床试验 。
第一阶段临床研究是针对少数人进行的，旨在回答这个问题：“药物安全吗？” 第二阶段试验是下一步，旨在回答这个问题：“治疗是否有效？” FDA批准（或拒绝）之前的最后阶段是第3阶段临床试验，用于回答这个问题的试验：“治疗是否比标准的批准治疗效果更好，或副作用更少？”
使用这种情况下，同情药物的使用将是在FDA批准之前使用处于临床研究阶段之一的药物，而不是作为临床试验之一的参与者。
何时有资格获得慈悲用药（慈悲用药豁免）？
理想情况下，可能受益于研究性新药（IND）的癌症患者将参加正在研究该药物的积极临床试验 。 也就是说，一些可能受益于正在研究的药物的人可能因为年龄，以前的治疗，表现状态或其他排除的条件等原因而不适合该临床试验的具体入选标准。 在这种情况下，必须满足2个标准：
- 一定不能有令人满意的替代疗法来诊断，监测或治疗严重的疾病，并且
- 研究药物（或程序）对患者的可能风险不大于疾病本身的可能风险。
什么是扩大获得研究药物？
如果您阅读了FDA文件，您可能想知道扩展访问和同情使用豁免之间的区别是什么，或者它们是否可以互换使用。答案是有3层扩展访问，第一层指的是个人使用这些层次包括：
- 为个别患者使用研究药物
- 中等规模的患者人群（最多100人）和
- 较大的患者群体（超过100人）
个人获取癌症研究药物的要求
为了申请个人访问，必须满足以下要求：
- 药物（或程序）必须用于诊断，监测或治疗严重疾病。
- 该患者必须无资格进行任何正在进行的药物临床试验。
- FDA必须确定慈悲用药豁免不会干扰药物正在进行的任何临床试验阶段。
- 患者不能有令人满意的替代疗法或类似疗法，或患者不能耐受这些替代疗法。
- 一名患者必须有一项癌症诊断，研究药物已证明其有活性。 换句话说，FDA必须确定有足够的证据表明该药物是安全有效的，以证明其用于特定患者。
- 患者通常必须接受不成功的标准治疗。
- 该药必须用于严重或危及生命的情况，其中实验性治疗的风险超过未接受治疗的风险。 换句话说，实验性治疗的风险（包括死亡）被认为低于没有治疗的疾病死亡风险。
- 获得药物需要医生和患者的积极参与
- 医生必须愿意管理药物并完成治疗监测
- 制造该药物的公司必须同意提供该药物（FDA不能“强制”该公司提供该药物）。如果该公司要求付款，患者必须提供该药物。
- FDA在收到申请后，将作出是否允许同情使用豁免的决定。 重要的是要注意，尽管这听起来像一个困难的过程，但自2009年以来，FDA已批准绝大多数，如果它已收到调查性新药申请 。
慈悲用药申请流程
有两种类型的同情使用申请。 这些包括：
- 紧急用途 -在紧急情况下，可以通过电话（或其他快速通信方式）提出请求，FDA官员可以通过电话授权开始治疗。 治疗医师必须在FDA口头授权使用该药物的15天内使用书面研究药物使用申请来跟踪该口头授权。 （如果在紧急情况下没有足够的时间获得研究评审委员会（IRB）的批准，只要在5个工作日内由提供紧急治疗的医师通知IRB，治疗可以在没有IRB批准的情况下开始。）
- 同情心使用（单一病人进入） -除非有危及生命的紧急情况，否则主治医生必须完成一项调查性新药使用申请。 一旦将此申请提交给FDA，FDA有30天的期限可以审查申请并做出接受或拒绝的决定。 请记住，大多数情况下，决定将尽快与治疗医生分享。
（由于这些信息会随着时间而改变，请查阅本文底部列出的FDA资料以获取最新信息。）
你需要知道什么作为病人
如果你正在考虑使用研究药物，有几件事要记住。 这些包括：
- 药物（或程序）可能有严重的风险。
- 由于该药物（或程序）尚未获得FDA的批准，因此不知道该研究药物是否优于或比标准药物差。 您可能不会从该药中获得任何额外的好处。
- 该药的短期 副作用和长期副作用尚不完全清楚。
您的医生对慈善用药的责任
申请慈悲用药时，将由您负责治疗的申请，管理和记录的您的治疗肿瘤医生（您认为自己照顾的那位）。
- 治疗医师必须按上述填写申请表。
- 治疗医生将负责提交治疗方案并向FDA提交治疗结果，总结和任何副作用报告。
- 治疗医师负责从制造商/开发商获取药物，并在治疗完成后解释任何剩余的药物。
- 治疗医师必须同意在整个治疗过程中监测患者，遵循所有指导方针和责任，因为她担任该患者的调查员。
资料来源：
国家癌症研究所。 获得研究药物。 更新08/04/09。 https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
美国食品和药物管理局（FDA）。 扩展访问（慈悲使用）。 更新02/09/16。 http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
美国食品和药物管理局（FDA）。 扩展访问：患者信息。 更新日期03/03/16。 http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
美国食品和药物管理局（FDA）。 扩展访问：医生信息。 更新12/15/15。 http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
美国食品和药物管理局（FDA）。 IDE早期/扩展访问。 更新03/26/15。 http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm