孤儿药研究与开发如何激励
什么是孤儿药？什么是孤儿药法？ 为什么这些药物的研究和开发很重要，有哪些障碍？
什么是孤儿药？ - 定义
孤儿药是一种药物（制药），由于缺乏一家公司来发现药物有利可图，因此这种药物仍处于欠发达状态。 通常情况下，药物无利可图的原因是，相对于制造药物所需的研究和开发而言，购买药物的人相对较少。
简而言之，孤儿毒品是那些公司不希望从中赚取多少钱的药物，而是将其努力用于能够带来金钱的药物。
为什么有些药物是“孤儿药物”
制药（药物）和生物技术公司正在不断研究和开发治疗疾病的新药，并且新药经常上市。 另一方面，患有罕见疾病或疾病的人不会因为他们的疾病而看到相同的药物研究注意力。 这是因为他们的人数很少，因此治疗这些罕见疾病的新药（通常称为“孤儿药”）的潜在市场也很小。
在美国，少于20万人发生罕见疾病，或在欧盟每10,000人中少于5人。 因此，美国和欧盟的政府管理机构已采取措施减少药物开发方面的差距
促进孤儿药发展的激励措施
美国国会认识到美国尚未制定出适用于罕见疾病的充足药物，并且制药公司在罕见疾病的研发中实际上会蒙受经济损失，因此美国国会于1983年通过了孤儿药法。
美国孤儿产品开发办公室
美国食品和药物管理局（FDA）负责确保美国市场上药物的安全性和有效性。
FDA建立了孤儿产品开发办公室（OOPD），帮助开发孤儿药物（和其他罕见疾病的医疗产品），包括提供研究资助。
孤儿药与其他药物一样，在FDA批准进行营销之前，仍然必须通过研究和临床试验找到安全有效的药物。
1983年美国孤儿药物法案
“孤儿药物法”鼓励企业为罕见疾病个体的小市场开发药物（和其他医疗产品）（在美国，47％的罕见疾病影响少于25,000人）。 这些奖励包括：
- 完成研究的联邦税收抵免（高达50％的费用）用于开发孤儿药。
- 保证7年垄断药品销售的第一家公司获得FDA上市批准的特定药物。 这只适用于批准使用该药物。 另一种用于不同用途的申请也可以由FDA批准，并且该公司对该用途的药物也具有独家销售权。
- 豁免药物批准申请费用和年度FDA产品费用。
在孤儿药法通过之前，罕见的罕见药物可用于治疗罕见疾病。
自从该法案以来，已有200多种孤儿药物被FDA批准在美国上市销售
美国药品孤儿药法案的影响
自从1983年孤儿药法诞生以来，它一直负责许多药物的开发。 到2012年，至少有378种药物通过这一过程获得批准，并且数量继续攀升。
由于孤儿药物法可用药物的例子
已批准的药物包括：
- 用于糖原贮积症患者的Pompe病的酶替代疗法
国际孤儿药物研究与开发
像美国国会一样，欧盟（EU）政府已经认识到需要增加孤儿药的研究和开发。
孤儿药品委员会
欧洲药品管理局（EMEA）成立于1995年，负责确保欧盟市场上药品的安全性和有效性。 它汇集了25个欧盟成员国的科学资源。 2000年，孤儿药品委员会（COMP）成立，负责监督欧盟孤儿药物的发展。
孤儿药品管理规定
欧洲理事会通过的“孤儿药品管理规定”为欧盟开发孤品药物（和其他罕见疾病药物）提供了激励措施，其中包括：
- 与营销审批流程有关的费用豁免。
- 保证10年的药物销售垄断，为第一家获得EMEA上市批准的药物。 这只适用于批准使用该药物。
- 社区营销授权 - 一种延伸至欧盟所有成员国的集中营销授权程序。
- 协议援助，即向药物公司提供关于正在开发的药物所需的各种测试和临床试验的科学建议。
“孤儿药品管理条例”在欧盟享有与“孤儿药品法案”在美国相同的有益效果，极大地增加了罕见疾病孤儿药物的开发和销售。
关于孤儿药物法案的底线
当时，有关“孤儿药物法”的争议很多，一方面需要针对罕见疾病的治疗，另一方面是关于可持续性的问题。 值得庆幸的是，美国和欧洲的这些行为都提高了对许多罕见疾病的认识，这些疾病加在一起并不罕见。
资料来源：
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Murphy，S.，Puwanant，A.和R. Griggs。 孤儿产品名称对罕见神经病症的非预期影响。 神经病学年报 。 2012. 72（4）：481-490。
美国食品和药物管理局。 指定孤儿产品：药物和生物制品。 更新05/02/16。 https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm