干细胞移植治疗原发性骨髓纤维化的综述
为原发性骨髓纤维化选择最佳治疗方案可能具有挑战性。 通常没有一个明确的选择。 原发性骨髓纤维化有几种治疗方法，但只有造血干细胞移植（也称为骨髓移植）是治愈性的。
为什么不是每个人都得到移植？
治愈听起来很棒，所以你可能想知道为什么每个原发性骨髓纤维化患者都没有接受移植手术。
这完全是关于风险和收益的平衡。
原发性骨髓纤维化的治疗由风险类别驱动，基于您正在经历的体征和症状。 如果您没有症状或有低风险疾病症状，诊断后的平均生存期为15.4年。 在这种情况下，与移植有关的潜在并发症（急性或慢性移植物抗宿主疾病和死亡）超过了治愈的益处。 研究表明，如果接受造血干细胞移植，低风险或中等风险1型患者的5年生存率较低。 然而，在中高危和高危两种疾病中，接受移植的患者的5年生存率与未接受移植的患者相比有所提高。
如果您有中等或高风险的原发性骨髓纤维化，造血干细胞移植（HSCT）是首选治疗方法。 由于年龄较大会增加移植相关并发症的风险（主要是继发于移植物抗宿主疾病 ），HSCT历史上一直为60岁以下原发性骨髓纤维化患者所用。
由于诊断时原发性骨髓纤维化患者的中位年龄为67岁，因此显着限制了可能用于治疗的原发性骨髓纤维化患者人数。 此外， HSCT的优选供体是匹配的同胞。 一个完整的兄弟姐妹（与接受者相同的母亲和父亲）有四分之一的比赛机会，进一步限制了接受这种治疗的人数。
移植后预后
目前，接受移植的原发性骨髓纤维化患者中有40％至60％的人存活至少3至4年。 有一些证据表明，在移植前进行脾切除（手术切除脾脏）与提高生存率尤其是在男性中相关联，但其原因尚未完全了解。 此外， 真性红细胞增多症或原发性血小板 增多症后发生骨髓纤维化的人似乎比原发性骨髓纤维化患者具有更好的移植后存活率。
谁不符合条件？
有些患有高危疾病的人不是HSCT的候选人。 这主要由HSCT后存活的可能性决定。
在移植前（特别是如果两者都有），过大的脾脏（胸腔以下8英寸以上）和超过20次输血与移植后五年生存率较低有关。
如果您不符合条件，该怎么办？
那么，如果您有高风险的原发性骨髓纤维化，但您没有资格接受HSCT或您没有捐献者，那么建议如何？ 如果您有脾脏肿痛，疲劳，骨痛，盗汗等症状，ruxolitinib可能是一种合理的治疗方法。
已显示鲁索替尼可减轻原发性骨髓纤维化患者的症状，减少脾脏大小并改善贫血。 HSCT的另一种替代方法可能是临床试验。 这将使您获得正在研究的药物，作为早期原发性骨髓纤维变性的潜在疗法。
学习你不符合治疗的资格并不容易，但请记住探索你的所有选择。
移植治疗的未来
随着移植治疗方法的改进，如移植前用于制备骨髓的方案和用于预防移植物抗宿主病的药物治疗，60岁以上人群和替代捐赠者进行了更多的移植手术（亲属不是完全匹配或匹配无关的捐助者）。
有些中心将骨髓纤维化患者移植到75岁。
希望，随着持续的改善，HSCT将为更多的人提供骨髓纤维化。 由于原发性骨髓纤维化是一种罕见的疾病，需要几年才能清楚地了解替代供体在HSCT中对这种疾病的作用。
资料来源：
Ballen K.如何管理骨髓纤维化中的移植问题。 血液癌杂志。 2012; 2：E59。
Tefferi A.原发性骨髓纤维化的处理。 In：UpToDate，Post TW（Ed），UpToDate，Waltham，MA。 （2016年6月29日访问。）