附加治疗选择的回顾
原发性骨髓纤维化 （PMF）的唯一治愈疗法是干细胞移植 ，但是，该疗法仅推荐用于高危和中危患者。 即使在这一组中，年龄和其他医疗条件也会增加与移植相关的风险，使其不如理想治疗。 此外，并非所有患有高风险和中危风险的PMF患者都有合适的干细胞移植供体（匹配的同胞或匹配的不相关供体）。
建议低风险PMF患者接受旨在减少与该疾病相关症状的治疗。
也许你的医生建议，移植对你来说不是最好的选择，或者没有合适的供体可以被识别，或者你没有耐受PMF的其他一线治疗 。 当然，你的下一个问题可能是 - 还有哪些其他治疗方案可供选择？ 幸运的是，有很多正在进行的研究试图找到更多的治疗方案。 我们将简要回顾一些这些药物。
JAK2抑制剂
Ruxolitinib是一种JAK2抑制剂，是第一个针对PMF确定的靶向治疗药物。 JAK2基因的突变与PMF的发生有关。
对于那些不能进行干细胞移植的突变患者，Ruxolitinib是一种合适的治疗方法。 幸运的是，即使在没有JAK2突变的人群中也发现它有帮助。
目前正在研究开发类似药物（其他JAK2抑制剂），可用于治疗PMF以及将ruxolitinib与其他药物联合使用。
Momelotinib是研究治疗PMF的另一种JAK2抑制剂。 早期研究指出，接受莫米替尼治疗的患者中有45％的脾脏尺寸缩小。
大约有一半人所研究的贫血症状有所改善，超过50％的人能够停止输血治疗。 血小板减少症（低血小板计数）可能发展并可能限制有效性。 在3期研究中将Momelotinib与ruxolitinib进行比较，以确定其在PMF治疗中的作用。
免疫调节药物
泊马度胺是一种免疫调节药物（改变免疫系统的药物）。 它与沙利度胺和来那度胺有关。 一般来说，这些药物与强的松（一种类固醇药物）一起给药。
沙利度胺和来那度胺已被研究作为PMF的治疗选择。 虽然它们都显示出有益效果，但它们的使用往往受到副作用的限制。 Pomalidomide被开发为毒性较低的选择。 有些患者贫血有所改善，但脾脏大小无影响。 考虑到这种有限的益处，目前正在研究将波立咪达与其他药物如ruxolitinib联合用于治疗PMF。
表观遗传药物
表观遗传药物是影响某些基因表达而不是物理改变它们的药物。 一类这些药物是低甲基化剂，其中包括阿扎胞苷和地西他滨。
这些药物目前用于治疗骨髓增生异常综合征 。 研究阿扎胞苷和地西他滨的作用处于早期阶段。 其他药物是组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，如givinostat和panobinostat。
依维莫司
依维莫司是分类为mTOR激酶抑制剂和免疫抑制剂的药物。 FDA（食品和药物管理局）批准用于治疗多种癌症（乳腺癌，肾细胞癌，神经内分泌肿瘤等），并预防接受器官移植（肝脏或肾脏）的患者的器官排斥反应。 依维莫司口服。
早期研究表明，它可以减少症状，脾脏大小，贫血，血小板计数和白细胞计数。
Imetelstat
Imetelstat已经在几种癌症和骨髓纤维化中进行了研究。 在早期研究中，在一些中危或高危PMF患者中已有诱导缓解（已死亡的PMH症状和体征）。
如果你对一线治疗没有反应，参加临床试验可以让你获得新的治疗方法。 目前，有超过20个临床试验评估了骨髓纤维化患者的治疗方案。 你可以与你的医生讨论这个选项。
>来源：
>塞万提斯F.我如何治疗原发性骨髓纤维化。 血液。 2014; 124：2635至2642年。
> Geyer HL和Mesa RA。 治疗骨髓增生性肿瘤：何时，使用哪种药物，以及如何治疗？ 血液。 2014; 124：3529-3537。