有希望的新治疗
到目前为止， 囊性纤维化 （CF） 尚无法治愈，但研究人员正在努力寻找其中之一。 现在科学家比以往任何时候都更加接近。 在过去的几十年中，大量的研究已经导致许多新药和治疗方法的发展，这些药物和治疗方法已经显着提高了预期寿命和生活质量。 所有这些都打开了可能导致治愈的新研究的大门。
以下是正在研究的一些可能的治疗方法。
基因治疗
1989年，发现了导致囊性纤维化的基因 ： CFTR基因 。 这个发现令CF界感到振奋。 许多人认为这一发现将通过基因治疗导致治愈。
不幸的是，这还没有发生，但不是因为缺乏尝试。 已经做了大量的研究来尝试和纠正遗传缺陷，但是没有一项成功。 迄今为止，基因治疗的最大问题是寻找能够将修正后的基因有效携带到细胞中的载体。
尽管如此，基因治疗仍有希望。 2009年7月，北卡罗来纳大学教堂山分校的一组研究人员使用普通感冒病毒作为转移肺组织实验室样本中的基因的载体，取得了非常好的效果。 研究小组正在努力减弱感冒病毒，以便在囊性纤维化患者身上进行治疗。
VX-770
VX-770是一种由Vertex Pharmaceuticals在囊性纤维化患者身上进行测试的药物，他们至少有一个G551D突变副本。 该药物可能实际上能够靶向CFTR基因中的缺陷并恢复其打开氯化物通道的能力，从而允许盐适当地流入和流出细胞。
与基因治疗不同，VX-770不会替代有缺陷的基因。 相反，如果成功的话，VX-770会修复现有基因中的问题。
VX-809
VX-809是另一种由Vertex Pharmaceuticals在具有两个ΔF508-CFTR突变拷贝的人中测试的药物。 它与VX-770类似，因为它可以使盐能够正确流过电池，但工作方式稍有不同。 如果它按照研究人员希望的方式工作，VX-809可以通过将CFTR蛋白移动到气道细胞膜上的适当位置来打开氯离子通道。
美格鲁特
Miglustat是Actelion制药公司生产的药物，已被用于治疗其他疾病，但目前正在研究用于携带两个ΔF508-CFTR突变的囊性纤维化患者。 这项研究很小（仅由15名参与者组成），但迄今为止结果一直很有希望。 Miglustat能够逆转CFTR缺陷并恢复细胞的正常活性。
ATALUREN
曾经被称为PTC124的Ataluren正在由PTC Therapeutics研究，作为可能治愈CF患者的一种可能的治疗方法，这些患者具有无意义的突变。 在无义突变中，一段“乱码”代码出现在CFTR基因的正常密码中。
无意义的代码就像一个停止符号，阻止单元读取任何后面的代码。 Ataluren可以通过帮助单元忽略停止符号并继续读取其后的代码来纠正该问题，从而恢复单元的正常功能。
>来源：
> Norez，F。Antigny，S. Noel，C. Vandebrouck，F. Becq。 “由Miglustat慢性治疗的CF呼吸上皮细胞获得非CF样表型”。 美国呼吸细胞与分子生物学杂志 。 2009年8月。
>囊性纤维化基金会。 2009年6月。药物开发管道。 2009年7月24日。
> Zhang L，Button B，Gabriel SE，Burkett S，Yan Y，et al。 2009“CFTR递送至25％的表面上皮细胞恢复正常粘液转运至人类囊性纤维化气道上皮细胞”。 PLoS Biol 7（7）：e1000155。 DOI：10.1371 / journal.pbio.1000155。 2009年7月24日。