FDA刚刚批准了Esbriet和Ofev治疗特发性肺纤维化。
2014年10月，FDA批准了两种新药，吡非尼酮（Esbriet）和nintedanib（Ofev），用于治疗特发性肺纤维化。 特发性肺纤维化是一种可怕的疾病，它会在短短几年内杀死大多数被诊断患有这种疾病的人。 在发现吡非尼酮和宁替尼尼之前，没有针对这种致命疾病患者的特定药物治疗选择。
什么是特发性肺纤维化？
特发性肺纤维化是破坏肺内小间隙的慢性或长期疾病（间质）。 虽然关于该疾病的确切发病率存在有限的数据，但美国肺脏协会估计它有约140,000名美国人。 在仔细阅读文献的同时，当疾病的定义更加严格时（请原谅双关语），我看到的估计值要低得多，每10万人中有14到28人受到影响。 患有这种疾病的人通常年龄在50岁以上，并且这种疾病影响的男性多于女性。
没有人知道是什么导致了特发性肺纤维化（这就是为什么它被称为特发性病症）。 我们所知道的是，这种致命的疾病增加了肺部的反冲 - 肺部是一个弹性器官 - 使呼吸变得更难。 值得注意的是，特发性肺纤维化是减少肺容量的限制性肺病。
一旦确诊，这种疾病患者的中位生存时间仅为4年。
特发性肺纤维化引起肺组织（实质）中的炎症和纤维化改变（瘢痕形成），其与肺泡中的肺毛细血管机械连接。 肺泡中的肺毛细血管因此被破坏; 肺毛细血管参与氧气交换并将富含氧气的血液引入体内。
换句话说，在患有特发性肺纤维化的患者中，肺组织中的疤痕使肺毛细血管能够过滤我们呼吸的空气中的氧气。
特发性肺纤维化使得运动后难以呼吸。 检查时还会引起咳嗽和肺音改变。 该疾病的许多症状也是系统性或全身性的，包括疲劳，体重减轻和手指和脚趾的杵状指。 高分辨率CT扫描（想象其中详细的X射线）显示纤维变性已发生的斑片状或“蜂窝状”外观。 手术活检提供了确切的疾病诊断。 随着肺纤维化的进展，它会导致许多共病或伴随病症，包括呼吸衰竭，心力衰竭和肺动脉高压 。
虽然我们不确定究竟是什么导致了特发性肺纤维化，但我们确实知道这种疾病有一些可能的风险因素：
- 吸烟
- 病毒性肺部感染
- 吸入气体，烟雾，灰尘和其他小颗粒
- GERD（胃食管反流病AKA慢性胃灼热）
- 遗传学
特发性肺纤维化由于缺乏有效的治疗而臭名昭着。
尽管有些人在确诊后长时间保持稳定，但大部分失代偿或恶化，即使接受治疗。 目前的治疗针对疾病症状或试图限制进一步的炎症和疤痕。 泼尼松是一种类固醇，常用于帮助抑制炎症。 许多患有特发性肺纤维化的人也接受补充氧气和肺康复。 最终，特发性肺纤维化患者唯一的治疗选择是肺移植。
什么是吡非尼酮（Esbriet）和Nintedanib（Ofev）？
在临床试验中，吡非尼酮（Esbriet）和nintedanib（Ofev）已显示可缓解纤维化或瘢痕形成，并因此减缓疾病进展。
吡非尼酮有多种可能的作用机制，并且是口服药物。 在3期临床试验中，接受吡非尼酮治疗的轻至中度特发性肺纤维化患者中，近一半患者的用力肺活量下降幅度减小。 这一措施表明疾病的延迟进展。 参与者还经历了其他积极的益处，包括在52周的研究期间改善6分钟步行距离和降低死亡率（死亡人数）。 治疗的可能副作用是可控的，并限于光敏感，胃痉挛，恶心和呕吐。
Nintenanib是酪氨酸激酶抑制剂，和吡非尼酮是一种口服药物。 在其他生物学过程中，酪氨酸激酶参与瘢痕形成和纤维化改变。 在3期临床试验中，如吡非尼酮，nintenanib也减缓了特发性肺纤维化的进展，通过降低用力肺活量的下降速度来衡量。 潜在的不良反应包括腹泻，恶心，呕吐，头痛，血压升高和肝酶升高（肝功能异常的指标）。 最后，Ofev是一种致畸因子，怀孕期间不应服用，以免胎儿畸形或死亡。
吡非尼酮（Esbiet）和Nintedanib（Ofev）对您意味着什么？
如果您或您认识的人患有特发性肺纤维化，吡非尼酮（Esbriet）和宁替尼尼（Ofev）的批准是一项真正的医学突破，应该受到欢迎，这是一个好消息。 然而，在这些药物真正在临床医学中找到自己的位置之前，需要澄清一些问题。 首先，吡非尼酮和nintendanib是否应该分开或同时用于治疗特发性肺纤维化尚不清楚。 如果一起使用，我们不确定应首先使用哪种药物。 如果单独使用，我们不确定药物是否会显示协同效应或增强效应。 其次，我们不确定某些人是否对这些药物中的任何一种或两种药物特别敏感（“反应者”）。 第三，我们不知道在近一年的测试期内药物是否会继续缓解特发性肺纤维化的进展。
最后一点，如果你或你所爱的人患有特发性肺纤维化，可以考虑在美国肺脏协会或美国国家心脏，肺和血液研究所学习更多关于该疾病的支持组。
选定的来源
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