我们现在可以重新编程我们的身体
FDA首次批准了基因疗法治疗 - 这是医学史上的一个历史性举措。 新的治疗 - Kymriah（tisagenlecleucel） - 使用修饰的T细胞与白血病作斗争。
Kymriah的批准可用作批准其他形式的基因治疗的预兆，这种基因治疗将使用一种新颖而令人兴奋的方法与癌症和其他严重疾病作斗争：通过人为手段对机构进行重新编程。
基于细胞的基因治疗
基于细胞的基因治疗是指将新的遗传物质引入特定的细胞群体，然后将这些修饰过的细胞重新引入体内。 一旦进入体内，这些新细胞就可以产生有助于抵抗癌症或其他严重疾病的蛋白质。
Kymriah涉及将基因修饰的T细胞（一种淋巴细胞或白细胞）引入体内。 这些修饰的T细胞识别和攻击白血病细胞。
基因治疗比化疗更可取，因为基因治疗毒性较低。 化学疗法影响全身，并引起全身不良反应。 通过基于细胞的基因治疗，重新设计的细胞可以局部注入并特异性对抗肿瘤。
Kymriah除了是一种基因治疗外，还是一种免疫治疗剂。 免疫疗法利用免疫系统的力量来治疗疾病。
Kymriah解释
从技术角度而言，诺华的Kymriah是一种实验性嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于治疗复发或难治性（即对治疗有抗性）的B细胞急性淋巴细胞白血病。
Kymriah是一种定制的免疫治疗形式，首先收集患者自己的T细胞，然后送往制造中心。
使用称为白细胞吸收术的程序收获T细胞。
在制造中心，这些T细胞被修改为包含编码CAR表达的基因。 然后将这些改变的细胞注入患者体内。 一旦进入体内，CAR就会靶向位于白血病细胞表面的特定抗原CD19，并杀死这些癌细胞。 一旦进入血液中，这些经过修饰的T细胞就会在两到三周内生长并扩张，从而根除癌症。
FDA的专家以Kymriah的批准为基础，进行了一项II期临床试验，其中63名患有复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的儿童，青少年和年轻成人接受单剂量治疗。 这些参与者中，83％在三个月后缓解。 此外，75％的患者在六个月后仍然没有疾病。 重要的是，Kymriah被FDA授予优先评审和突破性治疗指定。
急性淋巴细胞白血病是骨髓和血液的癌症。 它会导致身体产生异常的淋巴细胞。 这些异常血细胞迅速挤出骨髓中的健康血细胞。 我们需要我们的血细胞来生存。
当正常血细胞数量急剧下降时，可能会导致死亡。
虽然老年人可以发展ALL，但主要是儿童疾病。 约90％的ALL患儿接受治疗后缓解。 Kymriah被批准用于年龄小于25岁的患者，并且患有复发的癌症或对治疗有抗药性的癌症。
关于Kymriah的问题
任何类型的单克隆抗体疗法的负面副作用都是细胞因子释放综合征，也称为细胞因子风暴的输注反应。 细胞因子是由细胞分泌并对其他细胞有作用的小蛋白。
在大多数人中，细胞因子释放综合征的症状是轻度或中度的，并且可以容易地治疗。 这些症状包括：
- 低血压
- 疲劳
- 心动过速
- 头痛
- 发热
- 恶心
- 畏寒
- 皮疹
- 沙哑的喉咙
- 呼吸困难
但是，患有血液癌症的ALL患者发生严重细胞因子风暴的危险性更高，并且会出现危及生命的症状。 出于这个原因，输液需要在高产量的中心进行，并且需要经过专业人员的培训，以处理诸如细胞因子风暴等严重并发症。
最后，Kymriah预计花费约50万美元。 尽管如此，用Kymriah治疗仍然比通常用于治疗白血病的骨髓移植更便宜。
一句话来自
难治性或复发性ALL是致命的疾病。 Kymriah的批准为美国数百名尚未治疗的年轻人提供了希望。 它已被证明在临床试验中有效。 然而，临床试验的持续时间有限，并且Kymriah能否诱导终生缓解仍有待观察。
用广泛的术语来说，FDA首次采用基因疗法的形式迎来了一个新的医学时代：我们可以对细胞进行重新编程以对抗癌症和其他致命疾病的年龄。
>来源：
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